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Correlazioni in Medicina



Sicurezza ed efficacia di Everolimus per angiomiolipomi renali associati alla sclerosi tuberosa complessa


Gli angiomiolipomi renali sono manifestazioni abituali della sclerosi tuberosa complessa che possono causare emorragie legate ad aneurisma e danno renale.
Everolimus ( Afinitor ) è emerso come alternativa alla chirurgia / embolizzazione.

E’ stata valutata la sicurezza e l'efficacia di Everolimus per gli angiomiolipomi renali correlati a sclerosi tuberosa complessa nei pazienti adulti ( età uguale o superiore a 18 anni ).

I pazienti hanno ricevuto 10 mg di Everolimus una volta al giorno fino a progressione di angiomiolipomi renali, tossicità inaccettabile, morte / ritiro, per angiomiolipomi correlati a sclerosi tuberosa complessa, o 1 anno dopo l’arruolamento del primo paziente.

L'esito primario era la sicurezza dose-limitante riguardo gli eventi avversi di grado 3/4, gli eventi avversi gravi, o gli eventi avversi che hanno portato alla modificazione del trattamento.
Gli esiti secondari includevano la sicurezza complessiva e l'efficacia.

Sono stati arruolati 19 pazienti e hanno ricevuto Everolimus per una mediana di 6.6 mesi.
11 ( 57.9% ) hanno mantenuto 10 mg/die per tutto lo studio e 8 ( 42.1% ) hanno richiesto modifiche di trattamento a causa di eventi avversi; nessuno ha sospeso il trattamento in modo permanente.

Gli eventi avversi sono stati complessivamente di grado 1/2 e più frequentemente hanno incluso stomatite aftosa / infiammazione delle mucose, ipercolesterolemia / ipertrigliceridemia, infezioni delle vie urinarie, ipertensione, dermatite acneiforme e insonnia.
4 pazienti ( 21.1% ) hanno presentato eventi avversi di grado 3, nessuno di grado 4, e solo uno ( 5.3% ) è risultato grave ( polmonite ).

Il volume degli angiomiolipomi si è ridotto del 30% o più in 11 pazienti ( 57.9% ) e del 50% o più in 9 ( 47.4% ); nessuno è progredito.
Le dimensioni del rene destro e sinistro sono diminuite, rispettivamente, in 16 e 14 pazienti.

In conclusione, questi risultati documentano un beneficio di Everolimus per gli angiomiolipomi renali a causa di un profilo di sicurezza gestibile accompagnato da una riduzione dei volumi degli angiomiolipomi e del rene. ( Xagena2016 )

Robles NR et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2016; 11: 128

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